7月11日，北京协和医院研发的具有自主知识产权的mRNA新药——XH-02注射液，顺利完成了首例针对成人甲状旁腺功能减退症的受试者给药。XH-02注射液是北京协和医院院长张抒扬带领核酸治疗研发团队研发的全球首款应用于成人甲状旁腺功能减退症的mRNA药物。该药物目前处于研究者发起的临床试验（IIT）阶段。首例受试者用药后，未观察到不良反应，早期药效学指标已显示出积极信号，受试者已于7月13日顺利出院。
甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism, HP）是因甲状旁腺素（PTH）分泌过少和（或）效应不足导致低血钙、高血磷，进而引起相应症状的一组临床综合征。最常见的病因是颈部手术过程中切除或损伤甲状旁腺，其他病因还包括自身免疫性疾病、遗传性疾病和罕见的浸润性疾病（如血色病、肝豆状核变性和转移）等。目前，HP的治疗方法主要包括补充钙剂和活性维生素D等，但传统治疗方法仅能部分纠正低钙血症及其相关症状，不能从根本上治疗疾病，也无法有效改善患者生活质量。替代治疗是最符合该类疾病病理生理机制的对因治疗策略，但现有的PTH制剂均为肽类药物，半衰期均较短，难以实现平稳的血PTH水平，仍存在血钙波动、尿钙控制不满意等问题，因此也不适用于HP的治疗。
北京协和医院研究团队研发的XH-02注射液属于核酸药。生物样本库平台主任郭丹和李小刚助理研究员介绍，核酸药物是指以核酸（DNA或RNA）为基础的治疗性大分子药物，将编码特定蛋白质的mRNA递送到人体细胞内进行治疗，具有靶向性强、特异性高、安全性好、研发周期短等优势，可针对传统药物难以作用的靶点。
肾内科秦岩主任医师和艾三喜主治医师介绍，XH-02注射液精准发挥了生理替代PTH的治疗作用，通过缓释表达方式，最大限度模拟人体PTH的生理分泌过程，从而提供平稳的PTH生理水平，以纠正低血钙、高血磷等问题，同时减少尿钙排泄，降低慢性肾脏并发症风险。
在研究团队的严谨评估与周密监护下，7月11日下午，首例受试者在位于转化医学国家科技重大基础设施（北京协和）的研究型病房顺利接受了XH-02注射液的注射。内分泌科王鸥主任医师介绍，给药过程顺利，受试者耐受性良好，未观察到不良反应，早期药效学指标已显示出积极信号，目前团队正紧密监测相关指标及临床症状变化情况。
近年来，依托转化医学国家科技重大基础设施（北京协和）与中央高水平医院临床科研专项的支持，北京协和医院多学科团队聚焦临床急需，围绕罕见病和常见病开展了一系列蛋白替代疗法mRNA治疗概念验证和临床IIT研究，用一项项看得见、用得上的研究成果，构建了具有协和特色的“基础研究-技术攻关-成果转化-临床应用”全链条创新范式。
（光明日报全媒体记者崔兴毅 通讯员郭丹、陈恔）
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